BASG Gespräch –
Klinische Prüfung von Arzneimitteln

in Kooperation mit der Bundesamt für Sicherheit im Gesundheitswesen

fand am Donnerstag, 22. Mai 2025, 13 Uhr statt
Allgemeines Krankenhaus Wien, Hörsaalzentrum, Hörsaal 3
1090 Wien, Währinger Gürtel 18-20

Nach Eröffnung der Veranstaltung und Begrüßung durch Prof. Zeitlinger, Dr. Bauer und Dr. Strasser wird der „Best Inspectee Award 2025“ durch Dr. Bauer verliehen.

Am 22. Mai 2025 wurde das klinische Studienteam des Hauttumorzentrums der Universitätsklinik für Dermatologie, unter der Leitung von Ao. Univ.-Prof. Dr. Christoph Höller, mit dem „Best Inspectee Award“ geehrt. Diese Auszeichnung wird vom Bundesamt für Sicherheit im Gesundheitswesen (BASG) und der GPMed verliehen. Er würdigt Studienzentren, die im Rahmen behördlicher Inspektionen eine herausragende Qualität in der Durchführung klinischer Studien unter Beweis gestellt haben.

Im Rahmen der Verleihung wurde besonders betont, welchen hohen Stellenwert klinische Studien an diesem Zentrum einnehmen. Laut Dr. Bauer gibt es mehrere Gründe für den herausragenden Erfolg des Teams h. Besonders erwähnenswert ist, dass während der Studien keinerlei Abweichungen vom Prüfplan festgestellt wurden. Darüber hinaus finden im Team regelmäßige Schulungen statt, um die hohe Qualität der Studienabläufe zu gewährleisten. Ein weiteres zentrales Element ist die Rolle des hauptverantwortlichen Prüfers, der maßgeblich zur erfolgreichen Umsetzung beigetragen hat.

Prof. Höller anerkennt ausdrücklich die Leistung seines gesamten Teams, denn ohne engagierte Mitarbeiter*innen und die gute Kooperation mit dem Sponsor wäre dieses Ergebnis nicht möglich gewesen. Sein besonderer Dank ging an die Studienkoordinatorin.

Dr. Stefan Strasser

Dr. Strasser präsentiert die aktuelle Statistik zu CTIS Verfahren und gibt einen Einblick in nationale Initiativen für den Studienstandort Österreich. In Europa ist insgesamt ein starker Rückgang an Genehmigungsanträgen zu beobachten – insbesondere seit dem Jahr 2022 und der Implementierung der CTR (+ minus 25 % pro Jahr). Studien in den frühen Phasen, mononationale und akademische Studien sind hauptverantwortlich für den Rückgang.

Als größte Hindernisse fungieren die European Legislation mit CTIS als Einreichportal, aber auch nationale Vorgaben durch Behörde und Ethikkommission sowie aufwändige Vertragsgestaltung und die Finanzierungim akademischen Bereich .

Dr. Strasser erläutert die Hintergründe zur Forderung einer deutschsprachigenwissenschaftlichen Synopse sowie die Vorgaben zu den notwendigen Informationen im Site Suitability Form für die begutachtende Ethikkommission. Außerdem empfiehlt er dringend, einen Stellvertreter des Hauptprüfers in Österreich zu benennen.

Folgende Fast Track Prozesse wurden seitens des BASG in Österreich implementiert: Bei AMG/MPG wurde ein nationaler Workaround implementiert, sodass eine Einreichung der Studie nach MPG beim BASG mit einem vorläufigen Votum der Ethikkommission im CTR Verfahren möglich ist. Weiters wurde das Bewilligungsverfahren für rein nationale Studien stark vereinfacht, wodurch im Idealfall die Bewilligung in 35 Tagen realistisch ist.

Hinweise zur optimalen Nutzung der risikobasierten Vergebührung sowie A / B / C – Empfehlungen für Einreichung und Einreichungshinweise schließen den informativen Vortrag.

Dr. Corina Spreitzer

In ihrem Vortrag informiert Dr. Spreitzer umfassend über die aktuellen Meldeverpflichtungen im Rahmen klinischer Studien und teilt praktische Erfahrungen im Umgang mit Sicherheitsberichten und Meldungen. Sie betont, dass die jährlichen Sicherheitsberichte gemäß Artikel 43 und 44 verpflichtend über das Clinical Trials Information System (CTIS) einzureichen sind. Die anschließende Begutachtung erfolgt entweder durch den Safety Assessing Member State (wirkstoffbezogener Bericht) oder durch den Reference Member State (studienspezifischer Bericht).

Dr. Spreitzer erläutert spezifische Herausforderungen bei der  Nutzung von CTIS. So kann es vorkommen, dass ein Abschluss des Verfahrens nicht möglich ist. Zudem werden mitunter Rechnungen von Mitgliedstaaten versendet, die nicht direkt am Verfahren der klinischen Prüfung beteiligt sind. Ein weiteres Problem stellen Verlinkungsfehler innerhalb des Systems dar.

Im letzten Teil des Vortrags gibt Dr. Spreitzer konkrete Hinweise zur Vermeidung von Rückfragen (Requests for Information, RFIs). Sie betont insbesondere die Bedeutung einer vollständigen und nachvollziehbaren Dokumentation: Bei der Meldung einer vorübergehenden Unterbrechung oder eines vorzeitigen Abbruchs gemäß Artikel 38 sollten alle Begründungen für die jeweiligen Entscheidungen inklusive sämtlicher entscheidungs-relevanter Unterlagen im CTIS eingereicht werden. Hierdurch können RFIs vermieden und der Ablauf effizient gestaltet werden.

Dr. Helge Joa

Dr. Helge Joa berichtet in seinem Vortrag umfassend über das Thema „Serious Breaches“ im Kontext von GCP-Inspektionen.

Zunächst geht es um die Definition, die Meldepflichten sowie die verwendete Terminologie im Zusammenhang mit sogenannten „Serious Breaches“.Zentral ist hierbei, dass einer Meldung stets überprüfbare Fakten und keine bloßen Vermutungen zugrunde liegen müssen. Dr. Joa präsentiert einen Entscheidungsbaum, der dabei hilft, den „most affected member state“ im Falle einer Meldung korrekt zu identifizieren. Darüber hinaus erläutert er die wichtigen Aspekte, die bei der Meldung eines Serious Breach zu beachten sind, sowie die jeweiligen Verantwortlichkeiten der beteiligten Parteien.

 Dr. Joa geht auch auf die möglichen Folgen eines Serious Breach ein. Diese reichen von der Einleitung von Korrekturmaßnahmen nach Artikel 77 bis hin zur Anordnung von Inspektionen. Wird ein Serious Breach im Clinical Trials Information System (CTIS) gemeldet, so wird dort automatisch ein Alert ausgelöst und ein ad hoc Assessment gestartet. Ziel ist es, eine harmonisierte Bewertung durch die beteiligten Mitgliedstaaten sicherzustellen.

Zum Abschluss veranschaulicht Dr. Joa die praktische Relevanz und Umsetzung der Regelungen anhand von drei ausgewählten Beispielen aus der Praxis.

Dr. Marianne Lunzer

Frau Dr. Lunzer berichtet über Neuerungen aus der CTCG und erklärt “Best Practice on Seasonal Vaccines CTs for Sponsors”. Für Studien zu Seasonal Vaccines ist die Mitteilung der strain changes besonders herausfordernd für die Genehmigungsverfahren der klinischen Studien. Die Lösung ist eine frühe Einreichung ohne vollem IMPD und spätere Nachreichung vom IMPD-Q, welche dann beschleunigt begutachtet wird.

Dr. Lunzer empfiehlt eine frühzeitige Abstimmung der Zeitpläne mit dem RMS. Weiters erläutert Frau Dr. Lunzer die Vorgaben zum Sponsorwechsel und gibt Hinweise zu Unterlagen auf der CTCG Webseite, z.B. Cover Letter Template

Dr. Ilona Reischl

Dr. Ilona Reischl beleuchtet die Bedeutung von Schnittstellen zwischen Medizinprodukten und Arzneimitteln. Dieses Thema wird in der Zukunft an Relevanz gewinnen, da immer häufiger Biomarker zum Einsatz kommen, die in den meisten Fällen die Definition von In-vitro-Diagnostika (IVD) erfüllen. Gleichzeitig erfolgen immer mehr Zulassungen von Arzneimitteln (AM) mit sogenannten „companion diagnostics“ – also begleitenden diagnostischen Tests.

Auch die Abgrenzung von Arzneimitteln zu Medizinprodukten (MDs) und gentechnisch veränderten Organismen (GMOs) wird zunehmend relevant, ist allerdings bislang nicht optimal geregelt. Besonders problematisch sind die nicht abgestimmten Meldeverpflichtungen und Kompetenzen bei der Begutachtung, es gibt aber intensive Bemühungen auf regulatorischer Seite, dies zu verbessern.

Dr. Reischl berichtet vom „COMBINE“-Projekt, welches von den Mitgliedsstaaten der EU und der Europäischen Kommission im Juni 2023 gestartet wurde, da die Notwendigkeit für klare und handhabbare regulatorische Vorgaben erkannt wurde. Verschiedene Teilprojekte widmen sich dabei unterschiedlichen Aufgabenstellungen, Ziel ist eine gemeinsame harmonisierte Einreichung. Ein Pilotprojekt startet in einigen Mitgliedstaaten, darunter auch Österreich.

Mit einem Beispiel aus der Praxis hinterfragt Frau Dr. Reischl, ob wirklich nur ein rein regulatorisches Problem auf Behördenseite vorliegt oder auch auf Seiten der Industrie weitere Schritte zur Klärung erforderlich sind.

Alle Slides zu den Vorträgen finden sie hier: https://akademie.ages.at/basg-gespraech_klinische_pruefungen_von_arzneimitteln_2025/downloads.html